9 novembre 2015

CRISPR: test clinico nel 2017?

Gran parte del dibattito bioetico sulle conseguenze della tecnologia del DNA ricombinante si concentra sulla possibilita' di creare cosiddetti designer baby. Dal punto di vista longevista, pero', le prospettive piu' allettanti non sono quelle che riguardano le generazioni future, ma la nostra...

CRISPR e' senza dubbio la tecnologia piu' promettente in questa direzione. Emersa solo da qualche anno, pare si stia gia' avviando verso la prima applicazione clinica.

Una dirigente della Editas Medicine, Katrine Bosley, ha appena annunciato che la sua azienda mira a lanciare un test clinico entro due anni per il trattamento di una rara forma di cecita', la amaurosi congenita di Leber. La malattia e' stata scelta per due ragioni: il gene responsabile e' noto e la retina e' facilmente raggiungibile con terapie geniche. Le istruzioni per correggere il gene difettoso saranno iniettate nella retina dei pazienti incapsulate in virus (viroterapia).

Se i piani di Katrine Bosley andranno in porto, la Editas potrebbe essere il primo gruppo ad applicare la tecnologia CRISPR su esseri umani, ma la Editas non e' l'unica in corsa verso le applicazioni cliniche: Intellia Therapeutics e CRISPR Therapeutics sono due altre aziende americane con simili ambizioni.

Posso solo sperare che il test clinico diventi realta' e che i risultati siano ottimi, non solo per per coloro afflitti da questa rara forma di cecita', ma anche per il rimanente 99,99999% della popolazione mondiale, afflitto com'e' da quella malattia degenerativa meglio nota come invecchiamento. Non che una soluzione sia dietro l'angolo, dato che i geni con un ruolo significativo nell'invecchiamento sembrano essere piu' di 200, ma da qualche parte bisogna pur cominciare...

Su Technology Review: CRISPR Gene Editing to Be Tested on People by 2017, Says Editas. A biotechnology company says it will test advanced gene-engineering methods to treat blindness.

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