11 dicembre 2013

CRISPR. Una pietra miliare verso cure e potenziamento umano (2)

CRISPR e' un acronimo da ricordare. Sta per Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats e l'ho brevemente segnalato l'altro giorno, notando che la stampa anglosassone lo stava descrivendo come una pietra miliare della genetica e lamentandomi di non trovare molto al proposito sulla stampa italiana.

Qualche giorno dopo, Technology Review Italia ha pubblicato un articolo che rimedia la situazione. Nel loro Un nuovo metodo di modifica del genoma potrebbe rendere la terapia genetica più precisa ed efficace, leggo che la Editas Medicine, un'azienda di Boston, vuole realizzare "accurati trattamenti basati sulla modifica del genoma che possono interessare più tipi di malattie rispetto ai precedenti metodi di terapia genetica", e con investimenti di 43 milioni di dollari, direi che fanno sul serio...

Fra i fondatori della Editas troviamo anche George Church, del quale ho recentemente postato il keynote speech a SENS6, nel quale si occupa, fra l'altro, anche di CRISPR.

Ma cosa ha di diverso, questo CRISPR, dalle terapie geniche finora utilizzate (con risultati non sempre soddisfacenti)?

Dall'articolo di Technology Review: "Il sistema CRISPR/Cas utilizza un RNA "guida" per trasportare il DNA tagliato dalla proteina Cas a una specifica sequenza del DNA che contiene una mutazione responsabile della malattia. Una volta che la proteina Cas taglia il DNA in quell'area prefissata, il sistema sostituisce la sequenza di DNA difettosa con una versione sana [...] la capacità della tecnologia di cambiare coppie di basi permette nuovi modi di concepire la terapia genica. Molte malattie ereditarie, tra cui la fibrosi cistica e l'anemia falciforme, sono causate da modifiche a singole coppie di basi della sequenza genetica del DNA, la tecnologia precisa del CRISPR /Cas potrebbe correggere nei pazienti queste mutazioni [...] Un altro vantaggio potenziale della modifica genetica della tecnologia CRISPR/Cas è che il gene corretto rimane nella sua normale posizione nel cromosoma che conserva il modo in cui normalmente la cellula si riattiva o meno. Con CRISPR/Cas "tutti i controlli normali sul programma e le risposte normali sono a posto"

Non ci vuole molta fantasia per immaginare scenari nei quali le tecnologie CRISPR, ormai mature e ampiamente collaudate, comincino ad essere utilizzate non solo per curare malattie, ma per potenziare una qualche caratteristica. Chi saranno i primi? Dovendo scommettere, metterei i miei soldi sugli atleti, sempre in cerca di nuove sostanze (o, in questo caso, tecnologie) dopanti a qualunque costo...

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